Onpattro是一種通過靜脈注射的RNAi藥物，靶向甲狀腺素運(yùn)載蛋白（TTR）。Onpattro旨在靶向并沉默特異的信使RNA（mRNA），阻斷TTR蛋白的生成，這可能有助于減少沉積并促進(jìn)TTR淀粉樣蛋白在外周組織中的清除，并恢復(fù)這些組織的功能。

業(yè)界對(duì)Onpattro的商業(yè)前景也十分看好。醫(yī)藥市場調(diào)研機(jī)構(gòu)EvaluatePharma預(yù)測，Onpattro在2024年的銷售額將達(dá)到13.08億美元。

值得一提的是，去年8月，來自美國生物制藥公司Ionis的一款反義RNA藥物Tegsedi（inotersen）獲得FDA批準(zhǔn)，用于hATTR淀粉樣變性成人患者治療第1階段或第2階段多發(fā)性神經(jīng)病變。此次批準(zhǔn)，使Tegsedi成為全球首個(gè)獲批治療hATTR的藥物。