2019年8月1日訊 /生物谷BIOON /——近日發(fā)表在《BMJ》上的研究發(fā)現(xiàn)，進(jìn)入德國醫(yī)療保健體系的新藥中，有一半以上沒有被證明是有益的。

德國衛(wèi)生技術(shù)評估機(jī)構(gòu)IQWiG（衛(wèi)生保健質(zhì)量和效率研究所）的Beate Wieseler及其同事說，國際藥物開發(fā)過程和政策導(dǎo)致了這個(gè)問題，因此必須改革。

他們解釋說，2011年至2017年間，IQWiG評估了216種獲得了監(jiān)管機(jī)構(gòu)的批準(zhǔn)并進(jìn)入德國市場的藥物。幾乎所有這些藥物都得到了歐洲藥品管理局的批準(zhǔn)，供全歐洲使用。

然而，只有54種藥物（25%）被認(rèn)為具有顯著或重大的附加效益。在35種藥物（16%）的案例中，附加收益要么很小，要么無法量化。對于125種藥物（58%）來說，現(xiàn)有的證據(jù)并沒有證明在被批準(zhǔn)的患者人群中比標(biāo)準(zhǔn)治療有額外的益處。

他們補(bǔ)充說，這種情況在某些專業(yè)尤其令人震驚，例如，在精神病學(xué)/神經(jīng)病學(xué)和糖尿病方面，分別只有6%（1/18）和17%（4/24）的評估顯示出額外的益處。

作者解釋說，一些人認(rèn)為，在獲得監(jiān)管批準(zhǔn)時(shí)，有限的信息（因此患者廣泛使用）是早期獲得創(chuàng)新藥物的代價(jià)。

然而，現(xiàn)實(shí)情況卻截然不同。例如，EMA在2009年至2013年期間批準(zhǔn)的一項(xiàng)癌癥藥物評估顯示，大多數(shù)藥物都獲得了批準(zhǔn)，但沒有證據(jù)表明它們對患者相關(guān)的預(yù)后（生存和生活質(zhì)量）有臨床意義，而數(shù)年后幾乎沒有什么變化。

此外，他們寫道，營銷后研究通常不會發(fā)生，而且在全球范圍內(nèi)，監(jiān)管機(jī)構(gòu)對不遵守規(guī)定的公司幾乎沒有采取任何行動。

證據(jù)還表明，許多被調(diào)查的藥物只對亞組患者有益。"對于整個(gè)患者群體來說，目前藥物開發(fā)的產(chǎn)出可能因此導(dǎo)致的進(jìn)展甚至比我們的評估所顯示的還要小，"作者爭辯道。

作者寫道，臨床醫(yī)生和患者應(yīng)該得到公正和完整的信息，了解從某種治療中可以期待什么，包括關(guān)于替代治療或不治療的好處的信息。但考慮到目前的信息差距，這是不可能的。

"因此，患者根據(jù)自己的偏好做出知情治療決定的能力可能會受到損害，任何希望自稱為'以患者為中心'的醫(yī)療體系都沒有履行其道德義務(wù)。"

他們認(rèn)為，監(jiān)管機(jī)構(gòu)應(yīng)該對縮短的藥物開發(fā)計(jì)劃不再那么寬容，相反，應(yīng)該要求從更長期和足夠大的隨機(jī)對照試驗(yàn)中獲得強(qiáng)有力的證據(jù)，以證明療效和安全性，同時(shí)這些證據(jù)可以用來收集數(shù)據(jù)進(jìn)行健康技術(shù)評估。

他們寫道，從長遠(yuǎn)來看，衛(wèi)生政策制定者需要采取更積極主動的方式。"與其等待制藥公司決定開發(fā)什么，他們還不如確定衛(wèi)生系統(tǒng)的需求，并實(shí)施措施，確保開發(fā)所需的治療方法。"

他們的結(jié)論是："需要?dú)W盟和國家層面的聯(lián)合行動來確定公共衛(wèi)生目標(biāo)，修訂法律和監(jiān)管框架，包括引入新藥開發(fā)模式，以實(shí)現(xiàn)這些目標(biāo)，并將重點(diǎn)放在醫(yī)療保健的主要優(yōu)先事項(xiàng)上：患者的需求。"