2019年8月1日訊 /生物谷BIOON /——近日發(fā)表在《BMJ》上的研究發(fā)現(xiàn)，進入德國醫(yī)療保健體系的新藥中，有一半以上沒有被證明是有益的。

德國衛(wèi)生技術評估機構IQWiG（衛(wèi)生保健質量和效率研究所）的Beate Wieseler及其同事說，國際藥物開發(fā)過程和政策導致了這個問題，因此必須改革。

他們解釋說，2011年至2017年間，IQWiG評估了216種獲得了監(jiān)管機構的批準并進入德國市場的藥物。幾乎所有這些藥物都得到了歐洲藥品管理局的批準，供全歐洲使用。

然而，只有54種藥物（25%）被認為具有顯著或重大的附加效益。在35種藥物（16%）的案例中，附加收益要么很小，要么無法量化。對于125種藥物（58%）來說，現(xiàn)有的證據并沒有證明在被批準的患者人群中比標準治療有額外的益處。

他們補充說，這種情況在某些專業(yè)尤其令人震驚，例如，在精神病學/神經病學和糖尿病方面，分別只有6%（1/18）和17%（4/24）的評估顯示出額外的益處。

作者解釋說，一些人認為，在獲得監(jiān)管批準時，有限的信息（因此患者廣泛使用）是早期獲得創(chuàng)新藥物的代價。

然而，現(xiàn)實情況卻截然不同。例如，EMA在2009年至2013年期間批準的一項癌癥藥物評估顯示，大多數藥物都獲得了批準，但沒有證據表明它們對患者相關的預后（生存和生活質量）有臨床意義，而數年后幾乎沒有什么變化。

此外，他們寫道，營銷后研究通常不會發(fā)生，而且在全球范圍內，監(jiān)管機構對不遵守規(guī)定的公司幾乎沒有采取任何行動。

證據還表明，許多被調查的藥物只對亞組患者有益。"對于整個患者群體來說，目前藥物開發(fā)的產出可能因此導致的進展甚至比我們的評估所顯示的還要小，"作者爭辯道。

作者寫道，臨床醫(yī)生和患者應該得到公正和完整的信息，了解從某種治療中可以期待什么，包括關于替代治療或不治療的好處的信息。但考慮到目前的信息差距，這是不可能的。

"因此，患者根據自己的偏好做出知情治療決定的能力可能會受到損害，任何希望自稱為'以患者為中心'的醫(yī)療體系都沒有履行其道德義務。"

他們認為，監(jiān)管機構應該對縮短的藥物開發(fā)計劃不再那么寬容，相反，應該要求從更長期和足夠大的隨機對照試驗中獲得強有力的證據，以證明療效和安全性，同時這些證據可以用來收集數據進行健康技術評估。

他們寫道，從長遠來看，衛(wèi)生政策制定者需要采取更積極主動的方式。"與其等待制藥公司決定開發(fā)什么，他們還不如確定衛(wèi)生系統(tǒng)的需求，并實施措施，確保開發(fā)所需的治療方法。"

他們的結論是："需要歐盟和國家層面的聯(lián)合行動來確定公共衛(wèi)生目標，修訂法律和監(jiān)管框架，包括引入新藥開發(fā)模式，以實現(xiàn)這些目標，并將重點放在醫(yī)療保健的主要優(yōu)先事項上：患者的需求。"